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Verbesserung von Zelltherapien mit genomischen Techniken

Dieser Aufruf zielt auf die Verbesserung zellbasierter Therapien durch die Anwendung fortschrittlicher Genomiktechnologien ab. Sie zielt darauf ab, die Wirksamkeit, Präzision und Sicherheit bestehender und neuer Zelltherapien für den menschlichen Gebrauch zu verbessern. Der Schwerpunkt liegt auf der transformativen Forschung und Entwicklung unter Einsatz modernster genomischer Technologien (z.B. CRISPR, Base Editing, epigenetisches Editing), um die derzeitigen Grenzen von Zelltherapien in Bezug auf Zielgenauigkeit, Kontrolle, Immunumgehung, Persistenz und Skalierbarkeit zu überwinden.

Die Vorschläge sollten sich auf die Verbesserung der zellulären Funktion, die Verringerung von Off-Target-Effekten und die Gewährleistung der Reproduzierbarkeit und Einhaltung von Vorschriften konzentrieren. Die Projekte müssen robuste Validierungsmethoden und präklinische Modelle umfassen, die menschliche Krankheiten genau abbilden. Die Integration von Omics-Daten, KI-gesteuerten Analysen und prädiktiver Modellierung ist ebenfalls erwünscht, um therapeutische Strategien zu verfeinern und Behandlungen zu personalisieren.

Eröffnung: 22. Mai 2025
Einsendeschluss(e): 18. September 2025

Erwartetes Ergebnis

Von den Projekten wird erwartet, dass sie Ergebnisse liefern:

  • Gentechnisch hergestellte Zelltherapien mit verbesserter Sicherheit und Wirksamkeit.

  • Validierte Tools und Protokolle für präzise genomische Veränderungen.

  • Roadmaps für die klinische Umsetzung, einschließlich Herstellungs- und Zulassungsstrategien.

  • Wissen und Modelle zur Unterstützung der Patientenstratifizierung und personalisierter Behandlungsansätze.

Umfang

Der Anwendungsbereich umfasst die Entwicklung innovativer genomischer Methoden zur Verfeinerung der Funktion, Stabilität und Zielgenauigkeit therapeutischer Zellen wie T-Zellen, Stammzellen und anderer manipulierter Immun- oder somatischer Zellen. Die Vorschläge sollten:

  • Weiterentwicklung von Genom- und Epigenom-Editing-Tools zur Verbesserung der therapeutischen Ergebnisse.

  • Optimieren Sie die Verabreichungsmechanismen und Sicherheitsprofile von gentechnisch veränderten Zellen.

  • Gehen Sie die regulatorischen, produktionstechnischen und ethischen Herausforderungen an, die mit genomischen Eingriffen verbunden sind.

  • Berücksichtigen Sie die Skalierbarkeit, die GMP-Konformität und nachgelagerte Translationsaspekte.

Die Zusammenarbeit zwischen Akademikern, Biotech-Unternehmen, klinischen Forschern und Zulassungsexperten wird dringend empfohlen, um eine Pipeline von der Forschung bis zum Patienten zu ermöglichen.

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